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NAPTER - Nanoparticelle polimeriche ibride per una terapia con RNA nella cura di patologie cardiache: scale-up della produzione e validazione preclinica (NAPTER)

Duration:
14 months (2023 - 2025)
Principal investigator(s):
Project type:
PNRR – Mission 4
Funding body:
MINISTERO (MUR)
Project identification number:
ECS_00000036
PoliTo role:
Coordinator

Abstract

La cardiopatia ischemica post-infarto rappresenta la principale causa di morte al mondo. Tuttavia, non esistono terapie in clinica in grado di ripristinare la funzionalità cardiaca. Gli RNA sono nuovi farmaci di frontiera con grandi potenzialità nel trattamento e nella prevenzione delle malattie, ma hanno impieghi clinici ancora limitati al trattamento delle malattie legate al fegato e ai vaccini per Covid-19, per la mancanza di sistemi di rilascio sicuri ed efficienti. Il progetto NAPTER sviluppa una nuova piattaforma di nanoparticelle polimeriche ibride (NP) per il rilascio sicuro ed efficace di specifici microRNA alle cellule bersaglio, per applicazioni nella medicina rigenerativa cardiaca. L’obiettivo finale è il recupero della funzionalità cardiaca, inducendo la riprogrammazione diretta dei fibroblasti cardiaci della cicatrice fibrotica in cardiomiociti. Le NP NAPTER sono preparate da polimeri e lipidi attraverso un metodo brevettato semplice, veloce, scalabile e versatile. Le caratterizzazioni in vitro ed i test preliminari in vivo ne hanno dimostrato la biocompatibilità e l’efficacia. Le competenze interdisciplinari e complementari del team di NAPTER e la rete di collaborazioni scientifiche ed industriali saranno fondamentali per realizzare un avanzamento del TRL da 4 a 5, attraverso: • L’analisi dell’efficacia dose-dipendente delle NP in un modello di topo transgenico, che permette di valutare l’efficienza di riprogrammazione diretta. • La sviluppo di un metodo basato sull’intelligenza artificiale che correlare il recupero della funzionalità cardiaca (derivata dai segnali elettrocardiografici) con la dose di NP ed il tempo dal trattamento, per permettere in futuro un trattamento clinico personalizzato. • Lo scale-up della produzione con tecniche microfluidiche, il controllo di qualità e l’analisi della riproducibilità dei lotti prodotti e la sterilizzazione con raggi gamma in collaborazione con Gammatom Srl. • La definizione dei test di de-risking secondo le GLP tramite consulenza inkind esterna con società come ToxHub e organizzazioni di ricerca a contratto (CRO), come ERBC. • Il consolidamento di una strategia di sviluppo industriale tramite la formazione imprenditoriale del team, il raffinamento di un business plan per la fondazione di uno spinoff ed il contatto con investitori.

People involved

Departments

Keywords

ERC sectors

PE8_13 - Industrial bioengineering
LS7_6 - Gene therapy, cell therapy, regenerative medicine

Sustainable Development Goals

Obiettivo 3. Assicurare la salute e il benessere per tutti e per tutte le età

Budget

Total cost: € 72,000.00
Total contribution: € 72,000.00
PoliTo total cost: € 72,000.00
PoliTo contribution: € 72,000.00