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Tra le più moderne e avanzate terapie basate sull’impiego di geni, cellule o tessuti, quella genica, basata sull’inserimento di DNA o RNA nelle cellule di un individuo consente di produrre vaccini e prevenire o curare tutta una serie di patologie. Nelle terapie geniche più efficienti gli acidi nucleici vengono inseriti nelle cellule bersaglio mediante appositi vettori caratterizzati da una bassa immunogenicità e da una elevata specificità per il bersaglio. Quando si usano vettori non virali si fa riferimento ad un processo meglio noto come trasfezione mentre quando si usano vettori virali alla trasduzione. Tra i vettori virali più efficienti ritroviamo i lentivirus (LV) perché, in grado di infettare cellule quiescenti, ampliano significativamente il range delle potenzialità terapeutiche consentendo il trasferimento di materiale genetico su un numero molto più ampio di cellule del corpo umano rispetto a quanto fatto, ad esempio, dagli adenovirus. Sebbene per rispondere ad evidenti esigenze di sicurezza, si sia già arrivati alla produzione di LV di terza generazione per eliminare la maggior parte delle funzioni virali non indispensabili, numerosi studi hanno indicato che l’uso di questo tipo di vettori può dar luogo a mutagenesi inserzionale dal momento che, i lentivirus si integrano preferibilmente in corrispondenza di geni trascrizionalmente attivi. Per superare i problemi di biosicurezza relativi all’uso dei LV, i proponenti hanno brevettato un metodo semplice, sicuro ed efficace che consente di utilizzare le vescicole extracellulari come vettori per terapie geniche. In particolare la tecnologia proposta consente la messa a punto di vaccini o trattamenti di malattie oncologiche, infiammatorie o infettive • mediante vettori con elevata valenza di medicina traslazionale e personalizzata, economici non immunogenici e altamente efficienti; • senza i rischi connessi all’utilizzo di LV quali la formazione di lentivirus competenti per la replicazione, la mutagenesi inserzionale o la mobilizzazione del vettore; • eliminando per ricercatori e operatori sanitari i pericoli di biosicurezza associati all’utilizzo di LV o di cellule trasdotte con essi; • riducendo per aziende e centri di ricerche i costi dovuti al mantenimento di laboratori con alti livelli di contenimento (Biosafety Level = 2)